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基因沉默類藥物在20年的等待后首次獲準
8月10日,美國FDA批準了第一款基于RNA干擾(RNAi)技術(shù)的治療藥物,該技術(shù)可以針對性的沉默疾病相關(guān)的特定基因。此次獲批的藥物patisiran適用于一種損傷心臟和神經(jīng)功能的罕見病。
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